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Guía Completa sobre Fibrosis Quística

La fibrosis quística es una enfermedad autosómica recesiva que afecta principalmente a la población caucásica, con una incidencia de 1 en 8000 nacidos, causada por mutaciones en el gen CFTR. Se caracteriza por manifestaciones clínicas como enfermedad pulmonar obstructiva crónica, insuficiencia pancreática y elevación de cloro en sudor, y su diagnóstico se basa en hallazgos clínicos y pruebas genéticas. El tratamiento incluye el uso de enzimas pancreáticas, antibióticos para infecciones pulmonares, y terapias de limpieza de secreciones.

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La fibrosis quística es una enfermedad autosómica recesiva que afecta principalmente a la población caucásica, con una incidencia de 1 en 8000 nacidos, causada por mutaciones en el gen CFTR. Se caracteriza por manifestaciones clínicas como enfermedad pulmonar obstructiva crónica, insuficiencia pancreática y elevación de cloro en sudor, y su diagnóstico se basa en hallazgos clínicos y pruebas genéticas. El tratamiento incluye el uso de enzimas pancreáticas, antibióticos para infecciones pulmonares, y terapias de limpieza de secreciones.

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Fibrosis Quística

Dr. Luis Gabriel Farfán Chávez


Médico Neumólogo
Hospital III-1 José Cayetano Heredia
Introducción
• Enfermedad autosómica recesiva que afecta preferentemente a caucásicos.

• Incidencia es de 1 en 8000 nacidos (caucásicos).

• Mutación de gen que codifica la proteína reguladora de conductancia


transmembrana (CFTR).

• Más de 1000 mutaciones: AF508 (pierde aminofilina en posición 508)

• Principalmente se afecta páncreas.


R.L. Gibson, J.L. Burns, B.W. Ramsey. Pathophysiology and management of pulmonary infections in cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med, 168 (2003),
[Link]
Oliver A, Canton R, Campo P, Baquero F, Blaz- quez J. High frequency of hypermutable Pseudo- monas aeruginosa in cystic fibrosis lung infec-
Fisiopatología
CFTR es glucoproteína Se encarga de transporte de cloro
dependiente de AMPc epitelial y sodio
Imposibilidad de transporte de cloruro
Se encuentra en membrana apical de
vías aéreas, submucosa de TGI, hígado,
vesícula y páncreas

Mutación en brazo largo de


cromosoma 7 que codifica

Mutaciones se clasifican en 6 grupos: I, II y III (ausencia total


de funcionamiento), IV, V y VI (falla parcial)

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Oliver A, Canton R, Campo P, Baquero F, Blaz- quez J. High frequency of hypermutable Pseudo- monas aeruginosa in cystic fibrosis lung infec-
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No se secreta Cl-, no se retiene Na

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Manifestaciones clínicas
• Clásicamente enfermedad pulmonar obstructiva crónica e
insuficiencia pancreática exocrina (IP).
• Elevación de cloro en sudor, infertilidad (azoospermia).
• Fenotipo FQ incluye íleo meconial, pancreatitis, diabetes y poliposis
nasal

Clínica depende del genotipo En lactante hay tos, neumonía,


Se manifiesta en primeros meses: diarrea crónica, retraso broncoespasmo, atrapamiento aéreo,
de crecimiento y sx respiratorios heces brillantes malolientes (IP)

En edad escolar hay neumonías a


repetición, obstrucción intestinal

Oliver A, Canton R, Campo P, Baquero F, Blaz- quez J. High frequency of hypermutable Pseudo- monas aeruginosa in cystic fibrosis lung infec-
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Diagnóstico:

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• Los hallazgos clínicos incluyen enfermedad crónica sinopulmonar,
colonización persistente, íleo meconial, IP, síndrome de pérdida de sal
• Azoospermia.
• Antecedentes de FQ en familiares: hermano.
• En test de sudor >60meq/l en 2 tomas separadas por 1 día
• Estudio genético

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• Antiguamente se estudiaba la tripsina (se eleva por obstrucción de
conducto pancreático) mediante tripsina inmunorreactiva (TIR) pero
tenía mucho falto positivo.

• TIR neonatal: S=85%, E=99.6% en el talón

• Se recomienda TIR + ADN

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• En pacientes con [] de cloro normal y sin mutaciones, se hace
diferencia de potencial nasal:

Se requieren dos electrodos (mucosa nasal de cornete inferior y otro en antebrazo): diferencia
inferior a -40mv es patológica.
Si se da amilorida la diferencia de voltaje reduce mucho más que en sanos y si se da fenoterol luego
no hay respuesta broncodilatadora.

Domingo Rivas. Prueba de diferencia de potencial nasal para el dianóstico de fibrosis quística. Archivo bronconeumología [internet] España
[consultado 22 oct 23]. Disponible en: [Link]
Tratamiento
• Uso de enzimas pancreáticas en IP
• Nutrición adecuada
• Tratamiento antibiótico en infecciones pulmonares
• Broncodilatadores, DNasa, solución salina hipertónica

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Kinesioterapia:
Desde el diagnóstico, 2 sesiones diarias (percusión de tórax, drenaje postural),
inspirómetro de incentivo

Agentes que promueven limpieza de secreciones:


- Dnasa (alfa dornasa): rompe cadenas de DNA liberados por neutrófilos (>VEF. 6%,
<exacerbaciones). 2.5mg nebulizados cada 24h previo uso de b2 agonista (prevenir
constricción)
- Solución hipertónica: disminuye exacerbaciones

R.L. Gibson, J.L. Burns, B.W. Ramsey. Pathophysiology and management of pulmonary infections in cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med, 168 (2003),
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• Terapia antibiótica:
1) Terapia de erradicación de primoinfección:
Colistina inhalada (1 mu cada 12h por 28 días) + ciprofloxacino 20mg/kg/d cada 12h por 14 días

2) Terapia en exacerbación
3) Terapia en infección crónica: para disminuir UFC

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