Evaluación de la eficacia de los tratamientos empleados en la enfermedad
Esclerosis Lateral Amiotrófica
Sebastián Guerrero Milanca - seba.g.1917@[Link]. Tercero medio - Colegio Domus
Mater - Bueras #401- Fono: 63 2 272802 Valdivia.
Resumen
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) ha sido una enfermedad que ha estado presente
durante toda la historia humana y, pese a que no tiene tanta penetrancia en la población, no ha
sido tratada de forma correcta por las empresas farmacéuticas y sistemas de salud. Es a raíz
de diversos estudios sobre la efectividad de los tratamientos farmacológicos (riluzol y
edaravona) en los pacientes con ELA, que se estableció como pregunta de investigación: “¿Es
efectivo y/o moral el uso de tratamientos fisiológicos y farmacológicos con efectos adversos
para mejorar la esperanza de vida en un paciente terminal con ELA?”. El mecanismo de
acción de estos dos fármacos son diferentes ya que el Riluzol buscaría la reducción del daño
por excitotoxicidad y la edaravona la disminución del daño por estrés oxidativo pero lo que
comparten es su objetivo, prolongar la sobrevida de los pacientes. Como ya se mencionó
anteriormente, la industria farmacéutica no le ha tomado importancia a la enfermedad puesto
que los fármacos usados para el tratamiento generarían muchos más problemas a la salud que
la misma enfermedad, hasta el punto de tener cierto grado de mortalidad para algunos
pacientes que no toleran los fármacos. Con precios demasiado elevados para el promedio
chileno y una amplia lista de efectos adversos. Se pudo concluir que el desinterés por parte de
los sistemas de salud, ha sido el mayor problema para el desarrollo efectivo en el tratamiento
de los enfermos y que el enfoque de mejorar su calidad de vida no se ha tomado en cuenta
por las farmacéuticas.
Palabras clave
Esclerosis Lateral Amiotrófica, riluzol, edaravona, sobrevida, síntomas adversos
Abstract
Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is a disease that has been present during the whole
human story, there isn't a big quantity of people suffering with this sickness, but it hasn't been
correctly treated by the pharmaceutical companies or the health systems. Is because of lots of
researches about the effectiveness of the pharmacological treatments (riluzole and edaravone)
that it was established the investigation question: "is it effective and/or moral the use of
pharmacological and physiological treatments with adverse symptoms to expand the life
expectancy of a terminal ALS patient?". The mechanism of action of these two medications
are different; riluzole decreases the excitotoxic damage and edaravone decreases the damage
by oxidative stress. The common aspect both medicaments have is their objective which is
expanding the life expectancy of the sick people. As it was mentioned before, the
pharmaceutical industry hasn't taken importance to this illness since the medications used to
treat ALS have a lot of adverse symptoms, in some cases even more and worse symptoms
than the ALS itself. With expensive prices for the average Chilean income and with a huge
list of adverse symptoms, it was concluded that the health systems and the pharmaceutical
industries have been the biggest problem in the development of new ways to treat this illness
without damaging the quality of life of the patients.
key words
Amyotrophic Lateral Sclerosis, riluzole, edaravone , life expectancy, adverse symptoms.
1. Introducción
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) o Enfermedad de la neurona motora es una
enfermedad degenerativa de la motoneurona, con sintomatología progresiva que comienza
con debilidad muscular y fatiga, por consiguiente falla respiratoria, pérdida del habla y la
posterior muerte del paciente.
Se caracteriza por no tener una causa determinada, siendo la mayoría de sus casos
esporádicos y una minoría estimada del 5% al 10% con tendencia hereditaria. Además, se
estima que posee una prevalencia en la población de 3,9/100.000 habitantes y un mayor
predominio en el género masculino.
Al ser una enfermedad neurodegenerativa no tiene cura, por lo que se emplean tratamientos
que buscan alargar la esperanza de vida del paciente. Sin embargo, se ha visto que los
medicamentos aplicados no suponen una mejora significativa en la salud del paciente, por el
contrario; tienen efectos adversos que comprometen su calidad de vida. A partir de este punto
se puede plantear si:
¿Es efectivo y/o moral el uso de tratamientos fisiológicos y farmacológicos con efectos
adversos para mejorar la esperanza de vida en un paciente terminal con ELA? De tal modo,
la hipótesis propuesta es que la efectividad de los tratamientos farmacológicos empleados no
supone una mejora significativa en la calidad de vida de un paciente debido a los efectos
secundarios que supone su administración, en cambio se busca con ellos un aumento de la
esperanza de vida pero con un costo moral innegable.
1.1 Materiales y métodos
Se recopiló, analizó y sintetizó material bibliográfico de diversas fuentes para realizar la
investigación, lo que se puede observar en la siguiente tabla.
Tabla 1. Principal material bibliográfico utilizado durante la investigación.
N° Autores Título Año
1 Dolores del Olmo García, Nuria Virgili anejo nutricional de la esclerosis 2018
Casas, Ana Cantón Blanco, Francisca ateral amiotrófica: resumen de
Margarita Lozano Fuster, Carmina ecomendaciones
Wanden-Berghe, Victoria Avilés, Rosan
Ashbaugh Enguídanos, Isabel Ferrero
López, Juan Bautista Molina Soria,
uan Carlos Montejo González, Irene
Bretón Lesmes, Julia Álvarez
Hernández, José Manuel Moreno
Villares
22 Karla Abadía-Cubillo, Cindy Efectos del riluzol en la 2015
Díaz-Cascante, Carolina volución clínica y sobrevida de
Granados-Acuña, José Castro-Cordero, os pacientes con esclerosis lateral
saías Salas-Herrera amiotrófica en Costa Rica
Fuente: Elaboración propia.
2. Antecedentes
A continuación, se abordarán diversos conceptos que permitirán la comprensión de esta
investigación.
2.1. Motoneuronas
Son las células neuronales responsables de conducir el impulso, es decir, llevan las
instrucciones que el cerebro manda por medio de axones, los cuales se extienden desde la
médula espinal hasta los músculos de las manos y los pies.
La actividad de las neuronas motoras está modulada por una red de otras neuronas, ubicadas
dentro de la médula espinal y el cerebro. Estas redes se conocen como circuitos motores y
son responsables de comportamientos complejos como la locomoción.
Se dividen en dos tipos, las neuronas motoras superiores y las neuronas motoras inferiores.
Las neuronas motoras superiores se originan en la corteza motora y viajan hacia la médula
espinal para conectarse con las neuronas motoras inferiores. Mientras que, las neuronas
motoras inferiores se ubican en tronco encefálico y en la médula espinal, a partir de ésta
última viajan al músculo como se ve en la figura 1.
Figura 1: Sistema o Vía piramidal de las neuronas motoras.
[Link]
midal/4251210/view
Cuando se producen interrupciones en las señales entre las neuronas motoras superiores,
inferiores y finalmente el músculo, estos mismos dejan de funcionar correctamente. La
neurodegeneración es la pérdida progresiva de estructura o función de las neuronas, hasta la
muerte de éstas mismas, cuando eso sucede se pierde la capacidad del cerebro para controlar
el movimiento muscular.
Los procesos que pueden iniciar la muerte celular son la disfunción mitocondrial, la
excitotoxicidad 6 y el estrés oxidativo.
2.2. Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
2.2.1. Sintomatología de la enfermedad ELA
Ésta enfermedad se presenta clínicamente como un conjunto de síntomas que tienen origen en
las neuronas superiores e inferiores. Así pues, se reconocen otros dos tipos de ELA: el bulbar
y el medular. La primera condición se presenta generalmente en el inicio de la patología,
debilitando y degenerando principalmente el tallo encefálico. Por otra parte, la afección a la
zona medular se refiere a la degeneración del córtex motor.1
Los síntomas de la enfermedad de la neurona motora son progresivos y son estos mismos los
que revelan la enfermedad. En un primer comienzo el daño, degeneramiento o muerte
neuronal se presenta sintomatologicamente en las motoneuronas inferiores afectando así a las
extremidades. Ejemplos de los primeros síntomas medulares son: fasciculaciones, calambres
musculares, espasticidad, debilidad muscular, hiperreflexia y/o reflejos patológicos los cuales
se pueden ver en la tabla 2.1,2,3
Por otra parte el ELA bulbar se presenta en la gran mayoría de los casos con síntomas como
la disfagia o la disartria, siendo la primera la pérdida muscular de los músculos usados para
mover alimentos hacia la garganta y el esófago produciendo así que el enfermo tenga
continuos atoramientos y dificultad respiratoria al tragar alimentos. Por otro lado, la disartria
consiste en la pérdida progresiva de la capacidad del habla y culminando con la pérdida total
para la capacidad de producir sonidos.3,4
Tabla 2: Tabla de síntomas de la Esclerosis Lateral Amiotrófica
Fuente: [Link]
A medida que avanza la enfermedad los síntomas se intensifican y culminan en casi todos los
casos en la pérdida total del movimiento, del habla y la capacidad de tragar. Aparte la disnea
se hace cada vez más presente ya que el degeneramiento neuronal afecta a los músculos del
sistema respiratorio impidiendo progresivamente al enfermo el respirar de manera correcta,
culminando con un fallo respiratorio total y necesidad de implantación de un ventilador
mecánico para prolongar la vida del paciente por un tiempo por lo general reducido.3
Dado que la enfermedad no afecta otro tipo de neuronas (a excepción de las gliales), el
enfermo no pierde su capacidad intelectual ni su memoria y posee total consciencia de la
situación que lo rodea, por eso mismo cabe añadir que síntomas muy comunes son también la
depresión o la ansiedad.
2.3. Origen
Como ya se mencionó anteriormente la ELA tiene una causa minoritaria por condiciones
genéticas, por lo que al menos el 90% de los casos aparecen espontáneamente. Pese a esto se
pueden asociar ciertas condiciones que podrían ser causantes de la enfermedad, entre las
consecuencias ambientales mencionadas por el Instituto Nacional de desórdenes neurológicos
y ataques cerebrales estadounidense se encuentran: La exposición a sustancias tóxicas u
organismos infecciosos, virus, traumatismo físico, dieta y factores conductuales y
ocupacionales.3
Se ha detectado que, por ejemplo, los veteranos de guerra tienen una tendencia mayor a
desarrollar la enfermedad debido a la posible exposición a sustancias nocivas o la actividad
física extrema, por lo mismo los atletas tienen altas posibilidades de contraer ELA.3
Se han encontrado niveles elevados de daño oxidativo en proteínas, lípidos y ADN en tejido
post mortem de casos con ELA esporádica y con ELA familiar ligada a SOD1 5, enzima que
interviene en la eliminación de radicales libres intracelulares.
2.4 Glutamato
El ácido glutámico es el principal neurotransmisor excitador del SNC pues controla procesos
como la memoria, la plasticidad neuronal y el aprendizaje. Es secretado tanto por las
neuronas como por las células gliales. Dicha sustancia en contacto con las neuronas presenta
un grado de toxicidad y puede provocar la muerte de la célula en cantidades anormales con el
paso del tiempo. Por eso mismo para mantener una buena salud en los sistemas, los niveles de
glutamato en las células gliales, las neuronas y principalmente el espacio intracelular deben
estar muy regulados y ser mantenidos en cantidades y concentraciones exactas. En la ELA el
glutamato es liberado por el organismo en cantidades anormalmente altas por medio de
alteraciones probablemente producidas por la enfermedad por lo que se estaría produciendo
excitotoxicidad (fig. 2). 6
Figura 2: Acción del glutamato y excitotoxicidad.
Fuente: [Link]
3.1. Resultados y discusión
Para analizar los resultados y finalmente la calidad de vida de los pacientes con la
enfermedad, se analizaron los medicamentos principales junto con bibliografía relacionada a
estudios de mejora en el tiempo de supervivencia de los pacientes.
Los aspectos éticos por otra parte son tomados desde el punto de vista sintomático y de los
costos que supondría en Chile el tratamiento de ELA considerando los gastos en fármacos,
nutricionales, soporte vital y motriz.
3.1 Tratamientos farmacológicos
La lista de tratamientos farmacológicos para el tratamiento de ELA es sumamente reducida
puesto que no se han hecho mayores avances farmacológicos o tecnológicos para tratar esta
enfermedad y la mayoría de los fármacos se encuentran en fase de prueba en distintos centros
de desarrollo 18. Es por esto que para motivos de aplicación práctica fueron analizados los
medicamentos Riluzol (Rilutek®) y Edaravona, los mayormente usados a nivel mundial.
3.1.1. Riluzol
El riluzol (C8H5F3N2OS) es un compuesto farmacológico perteneciente a la familia de los
benzotiazoles, es decir, moléculas orgánicas heterocíclicas que presentan propiedades
particulares debido al azufre de su composición. Este fármaco es el más usado en el
tratamiento de la enfermedad de la motoneurona puesto que ha sido el que ha entregado
mejores resultados con respecto a prolongar la esperanza de vida de los pacientes con ELA.
14
Ha sido usado desde 1995 en aproximadamente 80 países.
[Link] Mecanismo de acción
Según la sexta edición del Vademécum académico de medicamentos (VAM), el riluzol
inhibiría la liberación presináptica como la recepción postsináptica del ácido glutámico como
también intervenir en los procesos intracelulares producidos por aminoácidos excitatorios con
la finalidad de evitar la acumulación de estos compuestos y por lo tanto de muerte neuronal
por excitotoxicidad 15.
Por otra parte y pese a que la principal finalidad de este fármaco sea la inhibición y la
disminución de la acción del ácido glutámico, también tendría acción inhibiendo la
15
fosfolipasa A2, la cual estaría relacionada a la liberación de ácido araquidónico y, por lo
tanto, reduciría el estrés oxidativo neuronal.
[Link] Resultados en el tratamiento
La acción del riluzol está enfocada principalmente al retardamiento de la muerte por
excitotoxicidad de las neuronas motoras al inhibir la acción y liberación del glutamato. Es por
eso que para medir la efectividad del riluzol se usa principalmente la estadística de la
sobrevida de pacientes en comparación a los que no usan el fármaco. Aún así, el fármaco sólo
tiene efecto en las fases iniciales de la enfermedad, puesto que en un caso avanzado, el daño
y la acumulación de neurotransmisores excitatorios ya es demasiado elevada como para ser
frenado, ya que el medicamento no es capaz de revertir el daño ya causado por la
excitotoxicidad 3.
Según la investigación realizada en Costa Rica por Abadía-Cubillo et al 2, se analizó por
medio de la observación de la evolución clínica de 235 pacientes con ELA, dónde el
porcentaje administrado con Riluzol era del 60% y el que no un 40%. Los resultados no
arrojaron resultados significativos más que la sobrevida y la capacidad vital (capacidad
máxima de aire) donde los pacientes con tratamiento lograrían 25 meses y los sin tratamiento
18. Es decir 7 meses de diferencia. Mientras que en los resultados de capacidad vital y por lo
tanto mejor condición serían los que no tenían tratamientos. Otro punto que fue indicado en la
investigación indica que la finalidad del tratamiento sería aumentar el tiempo de vida como
también el tiempo para que sea necesaria la ventilación mecánica (VM).
Por otra parte, según el estudio realizado por Miller et al 16, entre la diferencia del uso de
placebos y riluzol en la evolución de 1477 pacientes arrojaría resultados incluso menores a
los del estudio de Abadía-Cubillo et al2, donde se indica que la diferencia sería de alrededor
de 2 a 3 meses de tiempo de vida.
[Link] Sintomas y reacciones adversas
Pese a que el riluzol tenga la capacidad de aumentar unos meses de vida, el fármaco traería
una serie de síntomas asociados a su consumo.
15
Según la sexta edición del VAM y la Agencia Española de Medicamentos y Productos
17
Sanitarios las reacciones adversas se pueden clasificar en muy frecuentes, frecuentes, poco
frecuentes y raras.
La sintomatología muy frecuente que se da en la gran mayoría de los casos son: Cansancio,
mareo, náuseas, vómitos y aumento de transaminasas. Estas últimas tienen la capacidad de
inducir a otras enfermedades tales como la hepatitis o la cirrosis puesto que son producto de
la degradación del hígado.
Entre las más frecuentes se encuentran: Dolor abdominal, anorexia, disfagia, estreñimiento,
taquicardia, hipertensión, depresión respiratoria (disminución de la capacidad vital), rinitis,
diarrea, dolor de cabeza (Cefalea), vértigo y somnolencia.
Entre los adversos poco frecuentes: Fiebre, tos seca, reacción anafiláctica (potencialmente
mortal) y anemia.
Entre los síntomas raros o muy poco comunes se encuentran la neutropenia (disminución de
la cantidad de neutrófilos), hepatitis, ictericia (aumento de bilirrubina en la sangre
relacionado a problemas hepáticos).
Por otra parte en caso de embarazo o lactancia el riluzol no puede ser administrado ya que
podría tener consecuencias en el desarrollo del bebé.
3.1.2. Edaravona
La edaravona (C10H10N2O) es el segundo fármaco más usado para la mejoría de la condición
de los pacientes con ELA. Los efectos de este compuesto se basan en el retraso del daño al
igual que el Riluzol. La diferencia entre ambos medicamentos consiste en el mecanismo de
acción de los mismos, la edaravona estaría enfocada a la reducción de daño por radicales
libres. Es administrado por medio de inyección y al reducir el estrés oxidativo se considera
como un fármaco de tipo antioxidante.
Es un fármaco utilizado para la recuperación neurológica, pues previene el daño a las células
nerviosas causado por el oxígeno contenido en las moléculas y alivia el daño del estrés
oxidativo de las neuronas.
[Link] Mecanismo de acción
Según el artículo presentado por Koji Takei 7 la acción de la edaravona es similar a la de la
vitamina C puesto que tiene efectos antioxidantes frente a los radicales libres hidrosolubles
como también la acción de la vitamina E, ya que tiene efectos antioxidantes frente a los
radicales libres liposolubles. El medicamento actúa en defensa de las células gliales del SNC,
teniendo como objetivo reducir el daño oxidativo de las microglias, astrocitos y
oligodendrocitos. La acción de la edaravona además habría demostrado una respuesta
antiinflamatoria de los astrocitos.
[Link] Resultados de los tratamientos
Según el artículo de Takei et al 7, un estudio realizado con 250 pacientes con placebos y
edaravona por 30 días arrojó resultados de una mejoría en la capacidad motriz de los
pacientes con ELA. Por otra parte, el objetivo del fármaco es prolongar la esperanza de vida
de los pacientes aunque debido a que el fármaco es nuevo aún no se tiene una estadística
clara de mejoría en ese aspecto.
[Link] Síntomas adversos
Si bien el tratamiento con el fármaco puede no ser tan dañino para la calidad de vida como el
Riluzol. Sigue teniendo potenciales efectos secundarios aún no siendo un fármaco con una
efectividad destacable.
Según la administración de medicamentos y alimentos estadounidense 19, los posibles efectos
adversos más frecuentes luego de la inyección del medicamento son: Moretones, dificultad
para caminar, dolor de cabeza y sarpullidos en la piel
Pese a que se podrían considerar síntomas relativamente leves, es posible encontrar otro tipo
de complicaciones en casos especiales. Al igual que el Riluzol y una gran cantidad de otros
fármacos, el organismo puede rechazar el compuesto y producir una reacción anafiláctica con
posibles consecuencias mortales. Es por eso, que se recomienda acudir a centros médicos de
urgencia en caso de síntomas respiratorios tales como, tos, opresión en el pecho, dificultad
para respirar y/o sibilancias.
3.2 Tratamientos fisiológicos
Pese a que los tratamientos para la ELA son principalmente farmacológicos en etapas
tempranas, cuando el daño por estrés oxidativo y excitotoxicidad son demasiado elevados y la
capacidad de supervivencia del paciente se ve comprometida en actividades como la
alimentación o la respiración, entonces son necesarias una serie de tratamientos quirúrgicos
de soporte vital.
3.2.1 Gastrostomía endoscópica percutánea
La gastrostomía endoscópica percutánea (GEP) es un procedimiento que consiste en la
colocación de un sonda nutricional (tubo flexible) a través de la pared abdominal que permite
llegar hasta la cavidad gástrica tal como se puede ver en la Figura 3.9
Figura 3: Proceso de instalación de la GEP.
Fuente: [Link]
Es el método optativo para asegurar la alimentación en aquellos casos en los que ésta se ve
comprometida y el aparato digestivo sigue manteniendo su funcionalidad.
El objetivo del uso de la GEP en el ELA se debe principalmente al mal funcionamiento de los
músculos tanto mandibulares como los encargados del transporte del bolo alimenticio donde
los pacientes tendrían complicaciones para tragar los alimentos . Al asfixiarse continuamente,
los pacientes desarrollan problemas como la desnutrición por el temor a comer y presentan
riesgo vital en los casos avanzados de la enfermedad. Por eso es necesario el procedimiento
para instalar la GEP.
3.2.2 Ventilación mecánica (VM)
La ventilación mecánica es un proceso usado para satisfacer las necesidades respiratorias de
personas con dificultades para hacerlo por su cuenta. En el caso del ELA, como ya se vió
anteriormente, los músculos respiratorios terminarían por dejar de funcionar correctamente
con el tiempo y por ende se tendría que acudir a la VM.
La ventilación es un proceso que lleva el aire inspirado a los alvéolos, pequeñas estructuras es
posible gracias a la actividad muscular, que al modificar el gradiente de presión, o sea, la
diferencia entre la presión media de la arteria pulmonar y la presión de la aurícula izquierda,
cambia los volúmenes pulmonares. 13
Para que se produzca el intercambio gaseoso los volúmenes de aire que se mueven fuera y
dentro y la reserva de los pulmones deben ser normales. Además, para que sea un
intercambio gaseoso normal, los alvéolos deben renovar su gas periódicamente y recibir flujo
10, 11
sanguíneo constantemente.
En el ELA los impulsos del área motora de la corteza cerebral provoca disminuciones de la
frecuencia respiratoria, ritmo o profundidad de la misma.
Se separa en dos tipos: la ventilación invasiva, que implica la inserción de un tubo en la
garganta (traqueotomía) y por otro lado, la ventilación no invasiva (VNI) cualquier forma de
soporte ventilatorio utilizado fuera de la vía aérea.
Ambas buscan incrementar el volumen pulmonar, aumentando así el intercambio gaseoso,
mejorar la oxigenación arterial, impedir el colapso pulmonar, reducir el trabajo respiratorio,
ventilación adecuada, ayudar a los pulmones a deshacerse del dióxido de carbono
Las principales complicaciones son: toxicidad por oxígeno, colapso completo o parcial de un
pulmón (atelectasia), disminución del gasto cardíaco, alcalosis, edemas, úlceras, intolerancia
a la mascarilla (claustrofobia), sequedad ocular, entre otros. 12
No hay un punto de corte preciso para definir cuando un paciente con ELA debe utilizar
ventilación no invasiva sino que depende de la evolución particular de cada caso clínico.
3.3 Tratamientos nutricionales
El estudio de Abadía-Cubillo et al 2 indica la importancia de la correcta nutrición en la vida
de un paciente con ELA puesto que incluso está llegaría a suponer un aumento tanto de la
esperanza de vida como de la calidad de la misma puesto que como se vio anteriormente la
alimentación supone un problema para los enfermos. Los pacientes con ELA por estas causas
tienden a la desnutrición y deshidratación. La pérdida de peso de un 5-10% del peso inicial
supondría un aumento del 30-50% de riesgo de muerte.
Los síntomas de tipo nutricional, mencionados en la tabla 3, supondrían un riesgo grave para
la vida del paciente puesto que con un aumento del gasto calórico sumado a la lista de otros
síntomas, los pacientes no estarían ingiriendo lo necesario para sustentar su gasto y por ende
disminuirían su esperanza de vida. Otro punto que se destaca en el artículo sería la
disminución de la ingesta proteica, de agua y vitaminas.
Tabla 3. Síntomas asociados a la nutrición de pacientes con ELA.
3.3.1 Opciones o tratamientos
Como se vio anteriormente, la ingesta calórica y nutricional se ve severamente afectada por la
enfermedad, es por ello que se insta a una mayor regulación y control rutinario tanto por parte
de los pacientes como de los servicios médicos para un mayor manejo nutricional.
Las únicas opciones posibles son tratamientos son recomendaciones nutricionales si la
enfermedad no está avanzada o por otro lado, la ingesta de suplementos orales nutricionales
para mantener un balance de nutrientes y finalmente cuando se imposibilita esta opción se
trataría con la nutrición enteral, un tipo de tratamiento que consistiría en un entubamiento por
vía oral. Finalmente cuando este último tratamiento se vuelve insostenible se aplicaría la
gastrostomía aún sin tener disfagia. Se recomendaría la GEP cuando el índice vital baje del
50% ya que con esta medida, el paciente aumentaría su capacidad de supervivencia. Los
valores nutricionales de consumo para los enfermos consiste primordialmente de una ingesta
1
calórica que, según Olmo M. et al oscilaría entre “ 30-34 kcal/kg para los pacientes en
ventilación espontánea y 25-30 kcal/kg para pacientes con ventilación mecánica no invasiva”.
En cuanto a las proteínas no existen recomendaciones específicas sobre la cantidad de
proteínas, aunque en función del estado nutricional pueden calcularse aportes de entre 0,8 y
1,5 g/kg/día 1.
3.4 Herramientas de soporte para pacientes
En la enfermedad de la motoneurona, se necesita una serie de soportes para mantener a un
paciente estable en su vida cotidiana. Para hacer esta investigación acorde a la situación de
Chile, se ha usado un informe de los costes de vida realizados por el MINSAL 18 usado como
guía para los pacientes con ELA. El objetivo es el análisis de los precios por cada uno de los
soportes como los tratamientos anteriormente mencionados es para hacer una evaluación
moral sobre los costos que supone esta enfermedad.
3.4.1 Costes de los tratamientos fisiológicos
Como ya se mencionó anteriormente, la enfermedad tiene una serie de costes asociados a los
soportes fisiológicos por lo que en la siguiente tabla sacada del informe del MINSAL se
verán los precios de los productos necesarios para la vida de los pacientes.
Tabla 4: Costos de tratamientos fisiológicos y soporte para pacientes con ELA
Fuente: [Link]
Dando un total de 5.457.910 pesos para un coste de soportes fisiológicos sin contar el coste
de las consultas médicas rutinarias ya que puede depender mucho de la opción que se escoja
para el tratamiento.
3.4.2 Coste de los tratamientos farmacológicos
Los tratamientos farmacológicos mencionados, especialmente la Edaravona y el Riluzol son
comercializados de distintas formas. Mientras el Riluzol es posible encontrarlo en el país, la
edaravona tiene que ser necesariamente importada desde sus laboratorios en Estados Unidos
o Japón. El Riluzol 50 mg (60 comprimidos) tiene un costo de 804 dólares promedio, unos
603.400 pesos chilenos aproximadamente. Por otra parte, la edaravona es mucho más cara
tanto en sí misma como todo el proceso para ser administrada con un costo de 1.000 dólares
(743.050 pesos) por infusión y 145.000 por año (107.74.2250 pesos) sin contar la
importación y el costo de la atención.
Discusión
La Esclerosis lateral amiotrófica es una enfermedad con una reducida variedad de
tratamientos farmacológicos hasta la fecha. Solamente se pueden usar dos tratamientos
especializados en la enfermedad y con algunos otros en largos desarrollos y aún no
comercializados. El principal fármaco usado contra la enfermedad es el Riluzol que posee
15,17
una serie de efectos adversos presentados por vademecum y la AEMPS los cuales,
comparados a la mejora que hacen, no suponen una mejora significativa en general para el
tratamiento de la enfermedad puesto que como se dijo anteriormente, el único objetivo del
medicamento es alargar la vida de los pacientes como se ve en los estudios de Cubillo et al 2y
Miller et al 16. Pese a que el Riluzol es efectivo en cuanto a aumentar la esperanza de vida por
unos meses, lo que realmente se puede observar al comparar los distintos estudios aplicados
es que es una diferencia mínima con respecto a los que no lo ingieren. Por otra parte, los
enfermos que no tomaban el medicamento se encontraban en mejor condición física que los
que sí lo hacen, demostrando que en vez de ayudar para la mejoría de los pacientes, no
tendría efectos positivos con respecto a su calidad de vida 2,16. .Con respecto a la edaravona sí
que posee más efectividad para mejorar la calidad de vida ya que los efectos que se han visto
a corto plazo han dado buenos resultados con la mejoría de la capacidad motriz de los
pacientes como se presenta en el estudio de Takei et al. 7
Respecto a los tratamientos fisiológicos, estos tendrían que ir ligados a un tratamiento
nutricional intensivo para mejorar la supervivencia de los pacientes porque como ya se
mencionó, una buena alimentación supondría tanto una mayor esperanza de vida como una
mejoría de la calidad de la misma como dice el estudio de Olmo M et al 1.
Otro punto a considerar en el ámbito de los tratamientos es el soporte emocional y
tratamientos psicológicos para los enfermos, puesto que se genera depresión y ansiedad con
el cambio en su estilo de vida, por lo cual sería adecuado seguir investigando sobre el
tema.7,18
Finalmente está la cuestión del costo de los tratamientos, si bien los tratamientos fisiológicos
y soportes vitales son totalmente necesarios para la supervivencia del paciente, los
tratamientos farmacológicos, en especial el Riluzol no suponen una mejora para los pacientes
y además poseen costos elevados para el promedio de ingresos en Chile. En cuanto a la
Edaravona al ser un fármaco y una opción relativamente nueva, solamente tiene laboratorios
en Japón y EEUU con costes excesivamente altos por administración llegando a precios de
hasta 107 millones de pesos anuales en dosis. Los tratamientos fisiológicos por su parte sí que
tienen costos menores en comparación con los fármacos pero una atención rutinaria podría
suponer un gasto elevado para la mayoría de los chilenos.
Conclusión
La ELA es una enfermedad poco común, con causas tanto genéticas como ambientales,
la cual se presenta mayoritariamente en hombres mayores de edad. La esperanza de vida
varía mucho dependiendo de diversos factores, pero todos los tratamientos que se han
desarrollado han sido para aumentar el tiempo de sobrevivencia de los pacientes.. Aún así la
industria farmacéutica y los sistemas de salud no han puesto los suficientes esfuerzos para
desarrollar mejores alternativas para los enfermos y dejando así dos medicamentos con
elevado costo y dudosa efectividad como lo demuestran los estudios anteriores. Se podría
decir que la ética es la rama más olvidada dentro de los tratamientos y alternativas puesto
que, además de los costosos tratamientos fisiológicos y farmacológicos usados como parches,
no se prioriza la calidad de vida de estos pacientes que en su mayoría terminan con
enfermedades tales como la depresión, ansiedad y una serie de efectos adversos derivados de
sus tratamientos.
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